人工智能发现的新药物首次进入临床试验

自2017年阿尔法狗和李世石在第一次世界大战中成名以来，关于下一个人工智能转移领域的讨论层出不穷，其中人工智能对医学和生命科学的变化被认为是最有前途的方向之一。
 
在过去的四年里，人工智能在医学领域的应用蓬勃发展，从靶点发现和早期药物发现到小分子化合物的设计、生成和优化，从临床试验设计到现有药物的再利用越来越多的药物研发企业将AI引入实验室中，以期实现人工智能赋能医药研发全领域。
 
2021年11月底，人工智能药物研发的龙头企业之一Insilico Medicine宣布，由公司AI平台发现的候选药物ISM001-055已完成首例健康志愿者的临床给药。ISM001-055是一种针对新靶点的全新小分子抑制剂，正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF，导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺病），具有全球首创新药物的潜力。该化合物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。同时，ISM001-055的全新靶点还与泛纤维化领域的其他适应症具有潜在相关性。由于结构新颖的分子更有可能成为有前途的新疗法的来源，ISM001-055这种首例具有新靶点和新分子结构的候选药物进入临床研究管道可能成为人工智能药物发现史上的另一个重要里程碑。
 
 
近年来，随着大数据和人工智能技术的全面发展，基于数据的人工智能医学研发范式应运而生，其本质是通过机器独立学习数据，挖掘数据，从而总结专家经验之外的药物研发规律，优化药物研发的各个环节。 此外，人工智能系统已经贯穿了生命科学和药物发现领域的整个药物开发过程。目前，世界上约有240家人工智能药物发现公司，仅2020年就吸引了19亿美元的投资。它们主要集中在北美和欧洲，中国和其他亚洲地区也是该领域快速增长的地区之一。 事实上，这一领域也在迅速发展和演变。一些分析人士指出，人工智能新药研发领域的初创企业正在分化，大量的资源、财务杠杆和技术优势将集中在少数优秀企业手中，而其他落后公司将获得更少的资源。
 
近年来，人工智能在医学领域也取得了许多重要成就。如2018年，DeepMind开发的基于深度神经网络预测蛋白质3D结构的AlphaFold平台，可以准确预测蛋白质的结构而无需使用之前分析的蛋白质作为模板。通过DeepMind已预测超35万个人类、斑马鱼和果蝇的蛋白质结构。
 
此外，人工智能对临床试验患者的筛选也很有用，比如Mendel Recruit用自然语言扫描文档和临床记录，比传统方法提高24-50%的效率。
 
未来，人工智能将在医学开发领域发挥更大的作用，ISM001-055正式进入临床实践可能是制药开发领域的一小步，但它将是人工智能进入制药领域的一大步。未来将会有越来越重要的结果，越来越多的制药公司将拥抱人工智能。
 
传统的新药研发模式，约90%的候选药物无法最后成功上市，因此也推高了药物研发成本。人工智能不仅能加速新药开发，同时也会提升药物研发的成功率，制药公司可以享受更长的上市后专利保护周期，更为关键的是，研发出来的药物也会更便宜。
 
虽然人工智能发现的第一种新药上市还有很长的时间，但我认为这一次肯定比传统的药物研发模式要短得多。更重要的是，越来越多的人可以吃便宜的救命药。
 
参考资料：
1.2021中国AI计算制药产业报告：药物发现篇. 亿欧.
2.人工智能在生命科学领域的应用：贯穿药品生命周期的制胜之道. LEK.
3.AI for Drug Discovery, Biomarker Development and. Advanced R&D Landscape Overview 2020.
4.Insilico Medicine initiates First-in-Human study with ISM001-055, a novel drug discovered using artificial intelligence.